伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”技术首次治疗遗传病

近日,英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病(转甲状腺素蛋白淀粉样变性病)患者的血液中,并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。相关研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。研究人员表示,这项新工作“在能够灭活、修复或替换身体任何部位的致病基因方面,迈出了关键的第一步”。(中国科学报)

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